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“罕见病具6lmT患病率低、mTJj类繁多、难In5N难治的特点cCtg目前世界上738F知有7000多种罕见病EtWb估计全球有kIca过3亿名罕见病患者，然pNVM，95%的罕见病目前没TUTC特效治疗药3PYX，这已成为ybrd今医学面临gIme难题CjYR